デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は子供に発症する希少な筋肉疾患で、歩けなくなってしまう。DMD は進行が速く、平均余命は約20年で、筋細胞膜を維持する役割を果たすと考えられているジストロフィンの生成を司るX染色体の遺伝子変異が原因である。 DMD 患者および希少な退行性疾患を有する患者に、希望が見えてきた。Insilico Medicine と A2A Pharmaceuticals は本…